Công tác điều trị dự phòng bệnh hemophilia tại Việt Nam đã đạt được nhiều bước tiến. Điều này không chỉ góp phần cải thiện chất lượng cuộc sống của người bệnh mà còn giảm gánh nặng cho gia đình và xã hội.

Bệnh nguy hiểm, điều trị suốt đời và tốn kém

Hemophilia (còn gọi là bệnh máu khó đông) là bệnh lý nguy hiểm không chỉ đe dọa tới tính mạng của người bệnh mà còn là gánh nặng về tinh thần và kinh tế cho gia đình và xã hội. TS.BS Nguyễn Thị Mai, Giám đốc Trung tâm Hemophilia, Viện Huyết học và Truyền máu Trung ương cho biết, tại Việt Nam, ước tính có khoảng 6.200 người mắc bệnh và khoảng trên 60% người bệnh được chẩn đoán và điều trị. Đây là bệnh chảy máu di truyền gây ra do giảm hoặc bất thường chức năng yếu tố đông máu. Đặc điểm nổi bật của bệnh là chảy máu khó cầm ở bất kỳ vị trí nào trên cơ thể, nhưng hay gặp nhất là chảy máu ở khớp, cơ. Chảy máu cơ khớp tái phát nhiều lần dẫn tới biến dạng khớp, teo cơ. 

Nếu người bệnh không được phát hiện sớm, chẩn đoán và điều trị đúng cách sẽ dẫn tới những hệ quả không mong muốn như suy nhược, đau đớn, biến chứng và tổn thương khớp vĩnh viễn, hoặc nặng hơn là tử vong do chảy máu ở những vị trí nghiêm trọng. Những biến chứng đó ảnh hưởng đến chức năng sống và tâm lý người bệnh, làm họ tàn tật, tự ti, hạn chế khả năng giao tiếp, học tập, lao động và đóng góp cho xã hội.

“Bình thường, khi bị chảy máu, cơ thể có một cơ chế tự nhiên để cầm máu. Nhưng người bị hemophilia chảy máu ngay cả khi không bị chấn thương và tái diễn nhiều lần. Nếu không được điều trị đầy đủ, sau những đợt chảy máu làm cho cơ khớp bị biến dạng, người bệnh rất khó khăn trong việc đi lại và hòa nhập cộng đồng. Nếu chảy máu ở những vùng nguy hiểm, có thể dẫn tới tử vong”, TS.BS Nguyễn Thị Mai cảnh báo.

Điều trị dự phòng - ước mơ của người bệnh hemophilia

TS.BS Nguyễn Thị Mai cho biết, điều trị dự phòng là việc sử dụng thường xuyên, định kỳ tác nhân đông máu nhằm ngăn ngừa chảy máu, giúp người bệnh có cuộc sống gần như người bình thường. Ở các nước phát triển, điều trị dự phòng chảy máu và điều trị tại nhà cho người bệnh hemophilia đã được triển khai từ khoảng 40 năm trước. Điều kiện cần thiết của điều trị dự phòng là phải có sẵn chế phẩm tại nhà hoặc tại y tế cơ sở.

Trong những năm qua, chất lượng chăm sóc, điều trị hemophilia tại Việt Nam đã có nhiều tiến bộ như: các chế phẩm điều trị đa dạng, đầy đủ hơn và được bảo hiểm chi trả khi điều trị tại các bệnh viện; chăm sóc toàn diện được triển khai tại Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương và các Trung tâm lớn; phát triển thêm các trung tâm điều trị hemophilia vệ tinh… Năm 2016, Bộ Y tế đã phê duyệt phác đồ điều trị dự phòng liều thấp, áp dụng cho một số nhóm người bệnh.

Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương là cơ sở đầu tiên trên cả nước thực hiện điều trị theo phác đồ này. Kết quả cho thấy: tần suất chảy máu ở người bệnh đã giảm từ 36,6 lần/năm xuống còn 10,6 lần/năm khi được điều trị dự phòng liều thấp bằng yếu tố đông máu tiêu chuẩn; còn 5,9 lần/năm khi điều trị dự phòng bằng yếu tố đông máu có tác dụng kéo dài.Tuy nhiên, năm 2021, cả nước mới chỉ có 13,8% người bệnh dưới 18 tuổi mức độ nặng và 2,3% người bệnh trên 18 tuổi mức độ nặng được điều trị dự phòng. Nguyên nhân là do hệ thống điều trị hemophilia đã được mở rộng nhưng vẫn chưa đáp ứng được nhu cầu, chưa thực hiện được điều trị tại nhà và tại y tế cơ sở.

Nguyễn Văn Hữu K (14 tuổi, ở Hà Nội) là một trong những BN may mắn được phát hiện bệnh từ rất sớm và điều trị kịp thời. Chị Nguyễn Thị H (mẹ cháu K) cho biết: Chị rất buồn và tuyệt vọng khi biết tin con bị bệnh máu khó đông từ lúc 9 tháng tuổi. Nếu như trước đây, mỗi lần truyền máu con phải nằm viện liên tục, thì từ khi được điều trị dự phòng, sau mỗi lần vào viện tiêm thuốc, chỉ mất khoảng tiếng đồng hồ bé được về nhà sinh hoạt và học tập bình thường. Chị Nguyễn Thị H cảm thấy cuộc sống của con dường như thay đổi hoàn toàn: “Trước đây, con nằm viện liên tục, cứ ra viện được vài ngày lại vào viện vì chảy máu. Nhưng từ lúc được điều trị dự phòng, con ít bị đau và được vui đùa với bạn bè nên rất tự tin, không còn mặc cảm là mình bị bệnh. Con cũng không phải điều trị nội trú nên đi học đều đặn và tiếp thu bài tốt hơn”, chị H vui mừng nói thêm: “Gia đình tôi may mắn vì nhà gần bệnh viện nên được tiêm thường xuyên. Với các cháu ở xa sẽ rất khó khăn để lên Hà Nội tiêm 2-3 lần/tuần nên không thể điều trị dự phòng. Vì vậy, việc điều trị dự phòng tại nhà hoặc tại y tế cơ sở là mơ ước, là niềm mong mỏi lớn nhất của tất cả người bệnh và các gia đình có con bị hemophilia”.

TS.BS Bạch Quốc Khánh, Chủ tịch Hội Rối loạn đông máu Việt Nam cho biết: “Liên đoàn Hemophilia Thế giới đã khuyến cáo: điều trị dự phòng chảy máu là phương pháp điều trị thiết yếu đối với người bệnh hemophilia. Có nhiều phác đồ điều trị dự phòng và ngay cả điều trị dự phòng liều thấp vẫn có hiệu quả hơn chỉ điều trị khi có chảy máu. Trong thời gian tới, chúng tôi rất mong quy trình điều trị tại y tế cơ sở được phê duyệt, đó là tiền đề quan trọng để điều trị dự phòng được triển khai rộng rãi hơn tại Việt Nam. Về mặt lâu dài, điều trị dự phòng ở người bệnh sẽ hạn chế được các biến chứng và tình trạng chảy máu nặng, giúp tiết kiệm chi phí điều trị biến chứng, giảm tỷ lệ tàn tật. Điều này không chỉ góp phần cải thiện chất lượng cuộc sống của người bệnh mà còn giảm gánh nặng cho gia đình và xã hội”./.

Hương Giang